筋肉が徐々に動かなくなる筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の新薬を開発する際に行う臨床試験（治験）のガイドラインの作成を、国内で初めて徳島大などが始めた。大学によると、海外で承認された薬が国内で実用化が遅れる「ドラッグラグ」が課題となっており、解消を目指す。

　近年、欧州や米国中心に共同で治験を行い、複数の国で同時に新薬を発売する動きが活発化している。一方、日本は人口から市場規模が小さいとみなされ、英語圏ではないこともあり、国際共同治験に参加しづらい現状がある。ＡＬＳの場合、ガイドラインがないことも障壁だった。

　ＡＬＳの国内の推定患者数は１万人以上とされる。原因は解明されておらず、根本治療法はない。米国で２０２３年４月に迅速承認された新薬トフェルセンを巡っては、国際共同治験に参加できたが、米国と治験の評価方法が違うため、日本での承認は２４年１２月だった。